Avaliação da Segurança e Eficácia do MT-29 no Tratamento da Sarcopenia Associada ao Envelhecimento

• Processo: 25/00679-0
• Modalidade de apoio: Auxílio à Pesquisa - Pesquisa Inovativa em Pequenas Empresas - PIPE
• Data de Início da vigência: 01 de março de 2026
• Data de Término da vigência: 29 de fevereiro de 2028
• Área do conhecimento: Ciências Biológicas - Biologia Geral
• Pesquisador responsável: Lucas Ariel Fernandes da Rocha
• Beneficiário: Lucas Ariel Fernandes da Rocha
• Pesquisadores associados: André Cruz de Oliveira ; Ricardo Di Lazzaro Filho ; Rodrigo Wagner Alves de Souza
• Vinculado ao auxílio: 23/12660-7 - Superexpressão do miR-29c como potencial terapêutico para o tratamento da sarcopenia, AP.PIPE
• Bolsa(s) vinculada(s): 26/03616-2 - Avaliação do Potencial Terapêutico do MT-29 no Tratamento da Sarcopenia, BP.TT; 26/03640-0 - Desenvolvimento de Estudos Pré-Clínicos de Eficácia e Segurança da Molécula MT-29 para o tratamento da sarcopenia., BP.TT
• Assunto(s): Atrofia muscular MicroRNAs Sarcopenia
• Palavra(s)-Chave do Pesquisador: Atrofia Muscular | microRNA | miR-29c | Oligonucletídeos | Sarcopenia | Terapia de RNA | Doenças musculares e terapia de RNA

Resumo

Sarcopenia é uma doença do tecido musculoesquelético caracterizada pela perdaprogressiva de massa e função muscular, especialmente força, associada aoenvelhecimento. A prevalência da doença aumenta com a idade, podendo chegar a 50%em idosos com mais de 80 anos, resultando em consequências significativas, comolimitações na mobilidade, dificuldade em realizar atividades diárias e redução daqualidade de vida. Esse quadro está relacionado a um risco maior de quedas, fraturas,admissões hospitalares e/ou em instituições de longa permanência para idosos, além deum aumento da mortalidade. Essa necessidade médica é amplamente reconhecida emcontextos clínicos devido à sua relevância, contudo, ainda carece de estratégiasterapêuticas eficazes. Nesse cenário, as terapias de RNA surgem como uma abordagempromissora, pois conseguem atingir alvos que as tecnologias tradicionais nãoconseguem alcançar. A Mirscience Therapeutics desenvolveu um novo produtofarmacêutico com potencial no tratamento da sarcopenia. O MT-29 é umoligonucleotídeo de dupla fita que atua em dois alvos ainda não explorados, os genesMuRF1 e Atrogin-1. A eficácia do MT-29 foi demonstrada no tratamento da atrofiamuscular induzida por imobilização e caquexia, e os resultados do estudo PIPE Fase 1(Processo FAPESP 2023/12660-7) mostraram que a superexpressão do miR-29c notecido muscular esquelético, microRNA natural no qual o MT-29 foi inspirado, reduziua perda de massa e força muscular em camundongos sarcopênicos. Com isso, oprincipal objetivo deste projeto é validar a eficácia do MT-29 no tratamento dasarcopenia, identificar a dose e o regime adequados nos estudos de toxicidade aguda ede doses repetidas, e elucidar os mecanismos de ação envolvidos utilizando modelo invivo. O projeto será iniciado no TRL-3, com dados promissores de prova de conceito jáestabelecidos, e tem como meta avançar a tecnologia até o TRL-5, atingindo um nívelde maturidade que possibilite a transição para ensaios clínicos. (AU)