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Interação de terapia celular e gênica para a correção da Distrofia Muscular de Duchenne utilizando endonucleases quiméricas

Processo: 07/57762-9
Linha de fomento:Bolsas no Brasil - Apoio a Jovens Pesquisadores
Vigência (Início): 01 de novembro de 2007
Vigência (Término): 28 de fevereiro de 2009
Área do conhecimento:Ciências Agrárias - Medicina Veterinária
Pesquisador responsável:Carlos Eduardo Ambrósio
Beneficiário:Carlos Eduardo Ambrósio
Instituição-sede: Faculdade de Medicina Veterinária e Zootecnia (FMVZ). Universidade de São Paulo (USP). São Paulo , SP, Brasil
Vinculado ao auxílio:07/51222-2 - Interação de terapia celular e gênica para a correção da distrofia muscular de Duchenne utilizando endonucleases quiméricas, AP.JP
Assunto(s):Distrofia muscular   Terapia genética   Terapia baseada em transplante de células e tecidos

Resumo

Este projeto visa à correção do gene causador da distaria muscular através de modificações genéticas especificas e permanentes. Uma alternativa para a minimização da integração incontrolada do DNA no genoma é através da integração no sítio alvo por recombinação homóloga ou gene targeting. O desenvolvimento de novas classes de terapêuticos que podem desencadear rearranjos no DNA genômico de maneira especifica representa uma nova promessa para um aumento significativo de eficiência desta técnica. Recentemente, desenvolveu-se uma tecnologia para a criação de proteínas que se ligam ao DNA de uma maneira específica e induzem quebra ria molécula do DNA dupla fita dos genes alvo, formados por zinc finger nueleases (ZFNs). Estas oferecem grandes vantagens à terapia gênica em relação a outras estratégias que envolvem regulação gênica devido ao fato destes modificações serem de natureza permanentes transmitidas para a progêne celular. O potencial terapêutico das ZFNs em corrigir a mutação gênica causadora da distrofia muscular em cães vai ser avaliada em linhagens de células-tronco recentemente isoladas, oriundas de populações mononucleares de sangue de cordão umbilical de animais distróficos da sua medula óssea, e de linhagens celulares progenitoras de membranas fetais. Além da criação de novas endonucleases específicas para a correlação da distrofia muscular, esta proposta de trabalho também tem como objetivo estabelecer um grupo de referencia em terapia gênica aplicada à Medicina Veterinária envolvendo modelos animais. (AU)