Busca avançada
Ano de início
Entree

Terapia gênica in vivo e ex vivo para mucopolissacaridose tipo I utilizando o sistema sleeping beauty e células-tronco mesenquimais em modelo murino

Processo: 08/56529-1
Linha de fomento:Bolsas no Brasil - Mestrado
Vigência (Início): 01 de agosto de 2009
Vigência (Término): 31 de julho de 2011
Área do conhecimento:Ciências Biológicas - Genética - Genética Humana e Médica
Pesquisador responsável:Sang Won Han
Beneficiário:Priscila Keiko Matsumoto Martin
Instituição-sede: Escola Paulista de Medicina (EPM). Universidade Federal de São Paulo (UNIFESP). Campus São Paulo. São Paulo , SP, Brasil
Assunto(s):Terapia genética   Mucopolissacaridose I

Resumo

O Sleeping Beauty (SB) é um sistema de transposição não-viral que expressa uma transposase capaz de integrar genes em seqüências específicas do genoma de células de mamíferos, modificando-o permanentemente. Assim, ele carrega vantagens como facilidade de manipulação, produção em larga escala, purificação, maior resistência a variações temperaturas e às condições quimicamente agressivas. Além disso, a resposta imune ou a toxicidade inerente a alguns vetores virais é bem menor que os sistemas virais. Essas características do sistema SB são ideais para tratamento de doenças genéticas, como mucopolissadaridoses (MPS). A MPS tipo I é uma das mais freqüentes doenças de acúmulo lisossomal, e se caracteriza por mutações no gene que codifica a hidrolase lisossomal αL-iduronidase (IDUA). Dessa forma ocorre um acúmulo de heparam sulfato e dermatam sulfato em diversos tecidos e órgãos, provocando feições faciais grosseiras, retardo mental, anomalias esqueléticas e outras manifestações. Tratamentos como a reposição enzimática e transplante de medula óssea são realizados atualmente, porém com diversas restrições nos efeitos benéficos, além de custo elevado e mortalidade. A terapia gênica com o sistema SB poderá trazer soluções alternativas ou melhores que as atuais. Dois novos procedimentos serão elaborados e estudados quanto ao tempo e nível de expressão gênica em modelo animal: terapia gênica in vivo e ex vivo com uso de células tronco. (AU)

Matéria(s) publicada(s) na Agência FAPESP sobre a bolsa:
Grupo da Unifesp testa terapia gênica contra mucopolissacaridose  

Publicações científicas
(Referências obtidas automaticamente do Web of Science e do SciELO, por meio da informação sobre o financiamento pela FAPESP e o número do processo correspondente, incluída na publicação pelos autores)
MATSUMOTO MARTIN, PRISCILA KEIKO; STILHANO, ROBERTA SESSA; SAMOTO, VIVIAN YOCHIKO; TAKIYA, CHRISTINA MAEDA; PERES, GIOVANI BRAVIN; CORREA DA SILVA MICHELACCI, YARA MARIA; DA SILVA, FLAVIA HELENA; PEREIRA, VANESSA GONCALVES; D'ALMEIDA, VANIA; NAVARRO MARQUES, FABIO LUIZ; OTAKE, ANDREIA HANADA; CHAMMAS, ROGER; HAN, SANG WON. Mesenchymal Stem Cells Do Not Prevent Antibody Responses against Human alpha-L-Iduronidase when Used to Treat Mucopolysaccharidosis Type I. PLoS One, v. 9, n. 3 MAR 18 2014. Citações Web of Science: 6.

Por favor, reporte erros na lista de publicações científicas escrevendo para: cdi@fapesp.br.