Busca avançada
Ano de início
Entree

Completa correção fenotípica do nanismo mediante injeção de DNA plasmidial em modelo animal de deficiência isolada do hormônio de crescimento

Processo: 11/21708-6
Linha de fomento:Bolsas no Brasil - Doutorado
Vigência (Início): 01 de janeiro de 2012
Vigência (Término): 02 de janeiro de 2016
Área do conhecimento:Ciências Biológicas - Bioquímica - Biologia Molecular
Pesquisador responsável:Cibele Nunes Peroni
Beneficiário:Eliza Higuti Sousa
Instituição-sede: Instituto de Pesquisas Energéticas e Nucleares (IPEN). Secretaria de Desenvolvimento Econômico (São Paulo - Estado). São Paulo , SP, Brasil
Bolsa(s) vinculada(s):14/18242-3 - Terapia gênica para a deficiência de hormônio de crescimento mediada pela eletrotransferência de minicírculos de DNA em camundongos anões, BE.EP.DR
Assunto(s):Terapia genética   Hormônio do crescimento humano

Resumo

A terapia gênica para o hormônio de crescimento humano (hGH) é uma metodologia bastante promissora e possui a grande vantagem de substituir todo o processo farmacêutico de produção e controle desta proteína, eliminar os inconvenientes do tratamento padrão, além de poder proporcionar uma liberação do GH de uma forma mais similar ao processo natural. O nosso grupo de pesquisa, no Centro de Biotecnologia do IPEN, desenvolve vários trabalhos ligados à terapia gênica do hormônio de crescimento humano (hGH) e murino (mGH). E, atualmente, podemos considerar como a metodologia mais promissora, utilizada pelo nosso grupo, a injeção direta de DNA plasmidial contendo o gene do hGH, seguida de eletroporação, em camundongos anões e imunodeficientes (lit/scid), cujas características são muito similares às da deficiência de GH (DGH) em humanos. Foi obtida, mediante esta metodologia, secreção contínua do hGH por pelo menos 60 dias de tratamento, e uma correção fenotípica parcial do nanismo com incremento de peso de ~30%, além de uma inclinação da curva de crescimento idêntica à do tratamento padrão com injeções diárias de hormônio de crescimento humano recombinante (r-hGH), em um ensaio subsequente de 28 dias. A proposta para o presente projeto é a realização de um ensaio (ou ensaios) de longa duração, que possa alcançar a correção fenotípica completa do nanismo neste modelo animal de deficiência isolada de GH. (AU)

Publicações científicas
(Referências obtidas automaticamente do Web of Science e do SciELO, por meio da informação sobre o financiamento pela FAPESP e o número do processo correspondente, incluída na publicação pelos autores)
HIGUTI, ELIZA; CECCHI, CLAUDIA R.; OLIVEIRA, NELIO A. J.; LIMA, ELIANA R.; VIEIRA, DANIEL P.; AAGAARD, LARS; JENSEN, THOMAS G.; JORGE, ALEXANDER A. L.; BARTOLINI, PAOLO; PERONI, CIBELE N. Partial correction of the dwarf phenotype by non-viral transfer of the growth hormone gene in mice: Treatment age is critical. GROWTH HORMONE & IGF RESEARCH, v. 26, p. 1-7, FEB 2016. Citações Web of Science: 2.
CECCHI, CLAUDIA R.; HIGUTI, ELIZA; OLIVEIRA, NELIO A. J.; LIMA, ELIANA R.; JAKOBSEN, MARIA; DAGNAES-HANSEN, FREDERICK; GISSEL, HANNE; AAGAARD, LARS; JENSEN, THOMAS G.; JORGE, ALEXANDER A. L.; BARTOLINI, PAOLO; PERONI, CIBELE N. A Novel Homologous Model for Gene Therapy of Dwarfism by Non-Viral Transfer of the Mouse Growth Hormone Gene into Immunocompetent Dwarf Mice. CURRENT GENE THERAPY, v. 14, n. 1, p. 44-51, FEB 2014. Citações Web of Science: 6.
HIGUTI, ELIZA; CECCHI, CLAUDIA R.; OLIVEIRA, NELIO A. J.; VIEIRA, DANIEL P.; JENSEN, THOMAS G.; JORGE, ALEXANDER A. L.; BARTOLINI, PAOLO; PERONI, CIBELE N. Growth Responses Following a Single Intra-Muscular hGH Plasmid Administration Compared to Daily Injections of hGH in Dwarf Mice. CURRENT GENE THERAPY, v. 12, n. 6, p. 437-443, DEC 2012. Citações Web of Science: 4.
Publicações acadêmicas
(Referências obtidas automaticamente das Instituições de Ensino e Pesquisa do Estado de São Paulo)

Por favor, reporte erros na lista de publicações científicas escrevendo para: cdi@fapesp.br.
Mapa da distribuição dos acessos desta página
Para ver o sumário de acessos desta página, clique aqui.