Terapia gênica baseada em hormônio de crescimento: tratamento homólogo com DNA pla...
- Auxílios pontuais (curta duração)
Processo: | 13/03747-0 |
Linha de fomento: | Bolsas no Brasil - Pós-Doutorado |
Vigência (Início): | 01 de setembro de 2013 |
Vigência (Término): | 24 de setembro de 2016 |
Área do conhecimento: | Ciências Biológicas - Bioquímica - Biologia Molecular |
Pesquisador responsável: | Cibele Nunes Peroni |
Beneficiário: | Cláudia Regina Cecchi |
Instituição-sede: | Instituto de Pesquisas Energéticas e Nucleares (IPEN). Secretaria de Desenvolvimento Econômico (São Paulo - Estado). São Paulo , SP, Brasil |
Bolsa(s) vinculada(s): | 14/04277-0 - Terapia gênica baseada em hormônio de crescimento: tratamento homólogo com DNA plasmidial e mediante implante de células microencapsuladas em camundongos anões imunocompetentes (lit/lit), BE.EP.PD |
Assunto(s): | Terapia genética Hormônio do crescimento |
Resumo Em trabalho anterior já demonstramos importantes efeitos fenotípicos obtidos em camundongos anões imunodeficientes, mediante administração de DNA plasmidial contendo o gene do hormônio de crescimento (GH), seguida de eletroporação. Estes efeitos foram também comparáveis àqueles obtidos mediante repetidas injeções do hormônio recombinante nos mesmos animais. No presente projeto, com o intuito de se aproximar mais de modelos pré-clínicos, pretendemos: A) dar continuidade às pesquisas já desenvolvidas relativamente a modelos homólogos de terapia gênica em que camundongos imunocompetentes foram tratados com o gene do GH de camundongo (mGH) em comparação com o humano (hGH); B) implantar células epiteliais de retina humana microencapsuladas, transfectadas por um transposon que expressa hGH ou mGH e microencapsuladas, também em camundongos lit/lit. No primeiro caso, partindo dos dados já apresentados pela candidata (tese de doutorado) amplamente favoráveis à utilização do mGH, serão desenvolvidos modelos de terapia em camundongos mais novos (30-40 dias de idade), utilizando também vetores e condições que permitam níveis maiores de IGF-I circulante, em analogia às condições de tratamento de crianças deficientes de GH. No segundo caso será desenvolvida uma técnica alternativa, onde células humanas epiteliais já bastante empregadas em protocolos clínicos de terapia celular, serão utilizadas pela primeira vez em um modelo para tratamento da deficiência de GH. | |