| Processo: | 14/18242-3 |
| Modalidade de apoio: | Bolsas no Exterior - Estágio de Pesquisa - Doutorado |
| Data de Início da vigência: | 11 de outubro de 2014 |
| Data de Término da vigência: | 10 de março de 2015 |
| Área de conhecimento: | Ciências Biológicas - Bioquímica - Biologia Molecular |
| Pesquisador responsável: | Cibele Nunes Peroni |
| Beneficiário: | Eliza Higuti Sousa |
| Supervisor: | Lars Aagaard |
| Instituição Sede: | Instituto de Pesquisas Energéticas e Nucleares (IPEN). São Paulo , SP, Brasil |
| Instituição Anfitriã: | Aarhus University, Dinamarca |
| Vinculado à bolsa: | 11/21708-6 - Completa correção fenotípica do nanismo mediante injeção de DNA plasmidial em modelo animal de deficiência isolada do hormônio de crescimento, BP.DR |
| Assunto(s): | Terapia genética |
| Palavra(s)-Chave do Pesquisador: | camundongos anões | Deficiência de hormônio de crescimento | Eletrotransferência | Minicírculo | terapia genica | Terapia gênica |
Resumo Terapia Gênica é um tipo promissor de tratamento para doenças hereditárias e adquiridas, mediante a entrega de genes nas células-alvo para restaurar ou promover funções celulares específicas. Apesar do potencial da terapia gênica, a utilização desta estratégia é definida pelo balanço entre segurança e eficiência. Embora vetores derivados de vírus possuam uma alta eficiência na entrega do DNA em comparação com vetores não-virais, seu uso é limitado devido às respostas imunes indesejáveis ao capsídeo viral das proteínas, regeneração da virulência dos vírus e outros. Em contraste, vetores não-virais são seguros e fáceis de produzir em larga escala. Entretanto a duração da expressão protéica utilizando vetores não-virais é transiente, com duração de somente poucos dias, seguido de um período prolongado de baixos níveis de expressão, que pode estar relacionado à dificuldade do DNA exógeno de ultrapassar a membrana celular até atingir o núcleo. Uma nova geração de vetores de DNA chamado de minicírculo, possui um tamanho reduzido devido à ausência de algumas sequências bacterianas (bacterial backbone) e é potencialmente mais seguro que os plasmídeos utilizados atualmente em terapia gênica. Minicírculos combinados aos métodos físicos, como eletrotransferência, proporcionou uma alta eficiência de transferência gênica comparado com vetores não-virais convencionais.Minicírculos são uma alternativa promissora aos plasmídeos de DNA para a terapia gênica não-viral em termos de biossegurança, melhora da transferência gênica e biodisponibilidade devido ao seu tamanho reduzido. Neste trabalho pretendemos construir minicírculos que expressem hormônio de crescimento humano (hGH) ou murino (mGH) para a eletrotransferência em camudongos anões, além de estudar a posssibilidade desta metodologia de terapia gênica não-viral para a deficiência de GH. | |
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