Bolsa 14/18242-3 - Terapia genética - BV FAPESP
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Terapia gênica para a deficiência de hormônio de crescimento mediada pela eletrotransferência de minicírculos de DNA em camundongos anões

Processo: 14/18242-3
Modalidade de apoio:Bolsas no Exterior - Estágio de Pesquisa - Doutorado
Data de Início da vigência: 11 de outubro de 2014
Data de Término da vigência: 10 de março de 2015
Área de conhecimento:Ciências Biológicas - Bioquímica - Biologia Molecular
Pesquisador responsável:Cibele Nunes Peroni
Beneficiário:Eliza Higuti Sousa
Supervisor: Lars Aagaard
Instituição Sede: Instituto de Pesquisas Energéticas e Nucleares (IPEN). Secretaria de Desenvolvimento Econômico (São Paulo - Estado). São Paulo , SP, Brasil
Instituição Anfitriã: Aarhus University, Dinamarca  
Vinculado à bolsa:11/21708-6 - Completa correção fenotípica do nanismo mediante injeção de DNA plasmidial em modelo animal de deficiência isolada do hormônio de crescimento, BP.DR
Assunto(s):Terapia genética
Palavra(s)-Chave do Pesquisador:camundongos anões | Deficiência de hormônio de crescimento | Eletrotransferência | Minicírculo | terapia genica | Terapia gênica

Resumo

Terapia Gênica é um tipo promissor de tratamento para doenças hereditárias e adquiridas, mediante a entrega de genes nas células-alvo para restaurar ou promover funções celulares específicas. Apesar do potencial da terapia gênica, a utilização desta estratégia é definida pelo balanço entre segurança e eficiência. Embora vetores derivados de vírus possuam uma alta eficiência na entrega do DNA em comparação com vetores não-virais, seu uso é limitado devido às respostas imunes indesejáveis ao capsídeo viral das proteínas, regeneração da virulência dos vírus e outros. Em contraste, vetores não-virais são seguros e fáceis de produzir em larga escala. Entretanto a duração da expressão proteica utilizando vetores não-virais é transiente, com duração de somente poucos dias, seguido de um período prolongado de baixos níveis de expressão, que pode estar relacionado à dificuldade do DNA exógeno de ultrapassar a membrana celular até atingir o núcleo. Uma nova geração de vetores de DNA chamado de minicírculo, possui um tamanho reduzido devido à ausência de algumas sequências bacterianas (bacterial backbone) e é potencialmente mais seguro que os plasmídeos utilizados atualmente em terapia gênica. Minicírculos combinados aos métodos físicos, como eletrotransferência, proporcionou uma alta eficiência de transferência gênica comparado com vetores não-virais convencionais. Minicírculos são uma alternativa promissora aos plasmídeos de DNA para a terapia gênica não-viral em termos de biossegurança, melhora da transferência gênica e biodisponibilidade devido ao seu tamanho reduzido. Neste trabalho pretendemos construir minicírculos que expressem hormônio de crescimento humano (hGH) ou murino (mGH) para a eletrotransferência em camundongos anões, além de estudar a possibilidade desta metodologia de terapia gênica não-viral para a deficiência de GH. (AU)

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Publicações científicas (4)
(Referências obtidas automaticamente do Web of Science e do SciELO, por meio da informação sobre o financiamento pela FAPESP e o número do processo correspondente, incluída na publicação pelos autores)
CECCHI, C. R.; HIGUTI, E.; LIMA, E. R.; VIEIRA, D. P.; SQUAIR, P. L.; PERONI, C. N.; BARTOLINI, P.. Efficient Non-Invasive Plasmid-DNA Administration into Tibialis Cranialis Muscle of ``Little{''} Mice. CURRENT MOLECULAR MEDICINE, v. 17, n. 3, p. 230-235, . (14/19757-7, 14/07380-6, 14/04277-0, 14/18242-3, 13/03747-0)
HIGUTI, ELIZA; CECCHI, CLAUDIA R.; OLIVEIRA, NELIO A. J.; LIMA, ELIANA R.; VIEIRA, DANIEL P.; AAGAARD, LARS; JENSEN, THOMAS G.; JORGE, ALEXANDER A. L.; BARTOLINI, PAOLO; PERONI, CIBELE N.. Partial correction of the dwarf phenotype by non-viral transfer of the growth hormone gene in mice: Treatment age is critical. GROWTH HORMONE & IGF RESEARCH, v. 26, p. 1-7, . (14/04277-0, 14/18242-3, 13/03747-0, 11/21708-6, 14/19757-7, 14/07380-6)
CECCHI, CLAUDIA R.; ALSING, SIDSEL; JESUS, GUSTAVO P. P.; ZACARIAS, ENIO A.; KJAER, LISBETH; CLEMENT, MICHELLE S.; KUMAGAI-BRAESCH, MAKIKO; CORYDON, THOMAS J.; BARTOLINI, PAOLO; PERONI, CIBELE N.; et al. Sustained secretion of human growth hormone from TheraCyte devices encapsulated with PiggyBac-engineered retinal pigment epithelium cells. TISSUE & CELL, v. 82, p. 13-pg., . (13/03747-0, 14/19757-7, 14/07380-6, 14/04277-0, 14/18242-3)
CECCHI, C. R.; HIGUTI, E.; LIMA, E. R.; VIEIRA, D. P.; SQUAIR, P. L.; PERONI, C. N.; BARTOLINI, P.. Efficient Non-Invasive Plasmid-DNA Administration into Tibialis Cranialis Muscle of "Little" Mice. CURRENT MOLECULAR MEDICINE, v. 17, n. 3, p. 6-pg., . (13/03747-0, 14/19757-7, 14/07380-6, 14/04277-0, 14/18242-3)

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