| Processo: | 15/19435-2 |
| Modalidade de apoio: | Bolsas no Brasil - Iniciação Científica |
| Data de Início da vigência: | 01 de dezembro de 2015 |
| Data de Término da vigência: | 30 de novembro de 2017 |
| Área de conhecimento: | Ciências Biológicas - Genética - Genética Humana e Médica |
| Pesquisador responsável: | Mayana Zatz |
| Beneficiário: | Bruno Ghirotto Nunes |
| Instituição Sede: | Instituto de Biociências (IB). Universidade de São Paulo (USP). São Paulo , SP, Brasil |
| Vinculado ao auxílio: | 13/08028-1 - CEGH-CEL - Centro de Estudos do Genoma Humano e de Células-Tronco, AP.CEPID |
| Assunto(s): | Genética médica Doenças genéticas Distrofias musculares Distrofia muscular de Duchenne Imunoglobulina G Avaliação terapêutica Técnicas histológicas Modelos animais de doenças |
| Palavra(s)-Chave do Pesquisador: | duchenne | duplo knock out | imunoglobulina G humana | terapia | Distrofias neuromusculares |
Resumo As distrofias musculares progressivas (DMP) são um grupo de doenças genéticas hereditárias caracterizadas pela degeneração progressiva e irreversível da musculatura esquelética. A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é a mais grave e também a mais comum dentre as DMPs, afetando 1 a cada 3500-5000 meninos. Dentre os tratamentos convencionais para DMD, inclui-se a administração de glicocorticóides; no entanto, seu uso a longo prazo acarreta inúmeros efeitos colaterais. Dentre as novas abordagens terapêuticas, o tratamento do modelo murino mdx com IgG acarretou a diminuição da expressão de creatina quinase sérica (CK) no tecido muscular e de marcadores inflamatórios relevantes no diafragma e em músculos esqueléticos. Os animais tratados com a IgG obtiveram melhora em sua performance nas avaliações físicas e menos danos musculares. Assim, a IgG aparenta ser uma importante contribuidora para uma possível terapia da distrofia de Duchenne. Não obstante, a dificuldade principal em utilizar o camundongo mdx é a de que ele não representa o fenótipo visto em pacientes, dado que possui alterações histológicas leves no músculo. A proposta deste estudo é testar o efeito imunomodulatório de Imunoglobulina G Humana (IgG) em modelos murinos experimentais para distrofia muscular de Duchenne, duplo knock-out (dKo) para os genes da distrofina e da utrofina, cujo fenótipo clínico apresenta-se semelhante àquele observado em humanos que desenvolvem a doença. | |
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