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Avaliação terapêutica de Imunoglobulina G humana em modelo murino para Distrofia Muscular de Duchenne

Processo: 15/19435-2
Linha de fomento:Bolsas no Brasil - Iniciação Científica
Vigência (Início): 01 de dezembro de 2015
Vigência (Término): 30 de novembro de 2017
Área do conhecimento:Ciências Biológicas - Genética - Genética Humana e Médica
Pesquisador responsável:Mayana Zatz
Beneficiário:Bruno Ghirotto Nunes
Instituição-sede: Instituto de Biociências (IB). Universidade de São Paulo (USP). São Paulo , SP, Brasil
Vinculado ao auxílio:13/08028-1 - CEGH-CEL - Centro de Estudos do Genoma Humano e de Células-Tronco, AP.CEPID
Assunto(s):Terapia

Resumo

As distrofias musculares progressivas (DMP) são um grupo de doenças genéticas hereditárias caracterizadas pela degeneração progressiva e irreversível da musculatura esquelética. A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é a mais grave e também a mais comum dentre as DMPs, afetando 1 a cada 3500-5000 meninos. Dentre os tratamentos convencionais para DMD, inclui-se a administração de glicocorticóides; no entanto, seu uso a longo prazo acarreta inúmeros efeitos colaterais. Dentre as novas abordagens terapêuticas, o tratamento do modelo murino mdx com IgG acarretou a diminuição da expressão de creatina quinase sérica (CK) no tecido muscular e de marcadores inflamatórios relevantes no diafragma e em músculos esqueléticos. Os animais tratados com a IgG obtiveram melhora em sua performance nas avaliações físicas e menos danos musculares. Assim, a IgG aparenta ser uma importante contribuidora para uma possível terapia da distrofia de Duchenne. Não obstante, a dificuldade principal em utilizar o camundongo mdx é a de que ele não representa o fenótipo visto em pacientes, dado que possui alterações histológicas leves no músculo. A proposta deste estudo é testar o efeito imunomodulatório de Imunoglobulina G Humana (IgG) em modelos murinos experimentais para distrofia muscular de Duchenne, duplo knock-out (dKo) para os genes da distrofina e da utrofina, cujo fenótipo clínico apresenta-se semelhante àquele observado em humanos que desenvolvem a doença.

Publicações científicas
(Referências obtidas automaticamente do Web of Science e do SciELO, por meio da informação sobre o financiamento pela FAPESP e o número do processo correspondente, incluída na publicação pelos autores)
NUNES, BRUNO GHIROTTO; LOURES, FLAVIO VIEIRA; SIQUEIRA BUENO, HELOISA MARIA; CANGUSSU, ERICA BARONI; GOULART, ERNESTO; COATTI, GIULIANA CASTELLO; CALDINI, ELIA GARCIA; CONDINO-NETO, ANTONIO; ZATZ, MAYANA. Immunoglobulin therapy ameliorates the phenotype and increases lifespan in the severely affected dystrophin-utrophin double knockout mice. European Journal of Human Genetics, v. 25, n. 12, p. 1388-1396, DEC 2017. Citações Web of Science: 0.

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