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Desenvolvimento de novos fármacos baseados na estrutura de proteínas essenciais para síntese e metabolismo do colesterol, integrando estudos genéticos e modelagem molecular de pacientes dislipidêmicos

Processo: 21/11205-9
Modalidade de apoio:Bolsas no Brasil - Pós-Doutorado
Data de Início da vigência: 01 de dezembro de 2021
Data de Término da vigência: 31 de março de 2024
Área de conhecimento:Ciências da Saúde - Farmácia
Pesquisador responsável:Mario Hiroyuki Hirata
Beneficiário:Glaucio Monteiro Ferreira
Instituição Sede: Faculdade de Ciências Farmacêuticas (FCF). Universidade de São Paulo (USP). São Paulo , SP, Brasil
Vinculado ao auxílio:16/12899-6 - Caracterização genômica, epigenômica e farmacogenômica de portadores de Hipercolesterolemia Familial na população brasileira, AP.TEM
Assunto(s):Farmacogenética   Modelagem molecular   Fármacos   Desenvolvimento de fármacos   Colesterol   Dislipidemias   Inibidores de hidroximetilglutaril-CoA redutases   Simulação de dinâmica molecular
Palavra(s)-Chave do Pesquisador:Dinâmica Molecular | dislipidemia | Modelagem molecular | Pcsk9 | farmacogenética e modelagem molecular de fármacos

Resumo

As estatinas são o medicamento mais prescrito contra a dislipidemia. No entanto, consideradas seguras, as estatinas estão associadas a diversos efeitos adversos, principalmente aqueles relacionados a mialgias, rabdomiólise e outros sintomas musculares relacionados ao uso de estatinas (SMRE), que respondem por cerca de 65% dos casos de baixa adesão ao tratamento. Essa baixa adesão ao tratamento, consequentemente, leva ao aumento da morbidade, hospitalizações e mortalidade, devido às doenças cardiovasculares, o que de forma geral aumenta a sobrecarga dos sistemas de saúde.Duas enzimas desempanham papel chave na sintese (HMG-CoA reductase, HMGCR) e no metabolismo (convertase subtilisina/kexina tipo 9, PCSK9) do colesterol.O gene HMGCR codifica proteínas que participam do processo de catálise da etapa limitante na síntese do colesterol, a conversão de HMG-CoA em mevalonato. Assim, a inibição competitiva dessa enzima pelas estatinas diminui a síntese de colesterol e, por mecanismos reguladores, aumenta a expressão do receptor de LDL, sua migração na superfície dos hepatócitos e, consequentemente, aumenta a captação de LDL circulante, o que resulta na redução do colesterol LDL plasmático.Para que isso ocorra, o gene PCSK9 codifica proteínas que participam do processo de endocitose do colesterol, controlando a reciclagem do receptor da LDL, e responde por até 2% dos casos de HF devido a variante com ganho de função, que ocorre maior destruição do receptor da LDL e consequentemente aumento da LDL no plasma.Nesse contexto, o perfil genético populacional pode ajudar no desenvolvimento de novos medicamentos seguros e eficazes. Para tal, é eminente a busca de novas moléculas inibidoras da HMGCR e como também da PCSK9, com possibilidade de serem administradas por via oral. Assim, por meio de estudos de modelagem molecular empregando a estratégia de SBVS (Structure Based Virtual Screening), para buscar estruturas moleculares que possuam complementariedade com a HMGCR e PCSK9 com intuito de inibir seu mecanismo. Essas proteínas exercem papel fundamental na sintese e no metabolismo do colesterol, assim estudos de modelagem molecular em larga escala podem avaliar compostos que possam bloquear a atividade dessas proteínas e poderão trazer perspectivas inovadoras para novos tratamento

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FERNANDES, THAIS BATISTA; YANG, ROSANIA; FERREIRA, GLAUCIO MONTEIRO; DE SOUZA, PRISCILA OLIVEIRA; LOPES, VITOR GALVAO; TOLEDO, MONICA FRANCO ZANNINI JUNQUEIRA; ROLIANO, GABRIELA GONCALVES; DEBOM, GABRIELA NOGUEIRA; VASSILIADES, SANDRA VALERIA; HASSIMOTTO, NEUZA MARIKO AYMOTO; et al. . LETTERS IN DRUG DESIGN & DISCOVERY, v. 21, n. 5, p. 13-pg., . (21/11205-9, 17/00689-0, 21/08260-8, 16/12899-6, 20/06490-3)
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DEVITT, ALLISON N.; VARGAS, ABIGAIL L.; ZHU, WEI; DES SOYE, BENJAMIN JAMES; BUTUN, FATMA AYALOGLU; ALT, TYLER; KALEY, NICHOLAS; FERREIRA, GLAUCIO M.; MORAN, GRAHAM; KELLEHER, NEIL L.; et al. . ACS Chemical Biology, v. 19, n. 5, p. 16-pg., . (21/11205-9)