Terapia de reposição enzimática para Doença de Anderson-Fabry: revisão sistemática de ensaios clínicos randomizados

• Processo: 21/11545-4
• Modalidade de apoio: Bolsas no Brasil - Iniciação Científica
• Data de Início da vigência: 01 de março de 2022
• Data de Término da vigência: 28 de fevereiro de 2023
• Área de conhecimento: Ciências da Saúde - Odontologia
• Pesquisador responsável: Alessandra Buhler Borges
• Beneficiário: Maria Fernanda Luiz Monnerat
• Instituição Sede: Instituto de Ciência e Tecnologia (ICT). Universidade Estadual Paulista (UNESP). Campus de São José dos Campos. São José dos Campos , SP, Brasil
• Assunto(s): Farmacologia Doença de Fabry Ativação enzimática alfa-Galactosidase Bases de dados científicos Revisão sistemática Ensaio clínico
• Palavra(s)-Chave do Pesquisador: Doença de Anderson - Fabry | Ensaios clínicos randomizados | revisão sistemática | terapia de reposição enzimática | Farmacologia

Resumo

A Doença de Anderson-Fabry, uma doença rara, é causada por uma deficiência da enzima alfa-galactosidase A. Isso leva ao acúmulo de um material gorduroso denominado globotriaosilceramida em várias células do corpo. Globotriaosilceramida é uma substância gordurosa, formada por três açúcares, comumente denominada ceramida e é encontrada na maioria das células do corpo. Indivíduos não tratados podem apresentar dor, complicações na pele, olhos, e problemas gastrointestinais. A doença de Fabry pode causar complicações potencialmente fatais, como danos aos rins, ataque cardíaco e acidente vascular cerebral. Um dos tipos disponíveis de tratamento é a terapia de reposição enzimática com agalsidase alfa ou beta, que substitui a deficiência enzimatica. Objetivo: avaliaremos a eficácia e segurança da terapia de reposição enzimática com agalsidase alfa ou beta para doença de Anderson-Fabry. Métodos: revisão sistemática de ensaios clínicos randomizados (ECRs) e/ou quase-ECRs que avaliaram agalsidase alfa ou beta para doença de Anderson-Fabry. Não haverá restrições de idiomas. Pesquisaremos o registro de ensaios clínicos de erros inatos do metabolismo do grupo Cochrane de fibrose cística e desordens genéticas, e as seguintes bases de dados: MEDLINE, EMBASE, LILACS, e clinicaltrials.gov. As listas de referências de estudos potencialmente elegíveis serão também escrutinadas e os especialistas na área serão contatados para identificar estudos adicionais. Os revisores examinarão de forma independente os artigos elegíveis, extrairão dados e avaliarão o risco de viés. A abordagem GRADE será utilizada para avaliar a certeza geral das evidências. Essa revisão está registrada na Cochrane e será realizada juntamente com o grupo de Fibrose Cística e Doenças Genéticas. (AU)