Avaliação da eficácia e segurança in vitro e in vitro do oligonucleotídeo MT-02 para o tratamento de sarcopenia

• Processo: 25/21290-4
• Modalidade de apoio: Bolsas no Brasil - Programa Capacitação - Treinamento Técnico
• Data de Início da vigência: 01 de novembro de 2025
• Data de Término da vigência: 30 de setembro de 2027
• Área de conhecimento: Ciências Biológicas - Biologia Geral
• Pesquisador responsável: William Jose da Silva
• Beneficiário: Thiago Rentz Ferreira Laginski
• Vinculado ao auxílio: 24/22114-2 - Desenvolvimento do MT-02: oligonucleotídeo com foco no tratamento da sarcopenia, AP.PIPE
• Assunto(s): Atrofia muscular MicroRNAs Oligonucleotídeos Sarcopenia
• Palavra(s)-Chave do Pesquisador: Atrofia Muscular | microRNA | miR-29b | Oligonucleotídeos | Sarcopenia | Terapia de RNA | Doenças musculares e terapia de RNA

Resumo

A Mirscience Therapeutics está desenvolvendo uma nova tecnologia para o tratamento da sarcopenia. Nesse sentido, identificamos o do miR-29b como alvo terapêutico visando a recuperação de massa e força muscular neste quadro. Assim, esta proposta PIPE fase 2 visa desenvolver um oligonucleotídeo com modificações químicas que viabilize a inibição do miR- 29b no músculo esquelético. A quota de bolsa TT-5 é necessária no âmbito do projeto para a realização dos experimentos in vitro e in vivos necessários no desenvolvimento desta estratégia terapêutica. Inicialmente serão avaliadas a eficiência e a segurança de diferentes modelos de oligonucleotídeos da MT-02 em cultura de células musculares C2C12 visando identificar a sequência com maior potencial para os testes in vivo. Após este período camundongos com sarcopenia serão tratados com a molécula de interesse para análise do efeito e segurança, assim como a definição de dose terapêutica e periodização de tratamento. Nesse contexto, o bolsista TT-5 será responsável pela manipulação de linhagens celulares e animais de laboratório, assim como a realização análises histológicas e moleculares no escopo do projeto. O bolsista atuara ativamente na condução do planejamento dos experimentos, resolução de problemas e na interpretação de resultados, priorizando resultados que agreguem valor para os pontos de verificação dos objetivos do projeto PIPE fase 2. (AU)