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Clonagem e expressao da glucocerebrosidase humana em celulas de ovario de hamster chines (cho).

Processo: 04/11413-5
Linha de fomento:Bolsas no Brasil - Mestrado
Vigência (Início): 01 de março de 2005
Vigência (Término): 28 de fevereiro de 2007
Área do conhecimento:Ciências Biológicas - Bioquímica - Biologia Molecular
Pesquisador responsável:Paulo Lee Ho
Beneficiário:Juliana Branco Novo
Instituição-sede: Instituto Butantan. Secretaria da Saúde (São Paulo - Estado). São Paulo , SP, Brasil
Assunto(s):Doença de Gaucher

Resumo

A glucocerebrosidase (GCR) é uma enzima glicoprotéica lisossomal que degrada o glucolipídeo glucocerebrosídeo Quando sua atividade é deficiente, resulta na desordem de armazenagem lisossomal mais comum, conhecida como doença de Gaucher. Os glicolipídeos acumulam-se nos macrófagos, desencadeando uma série de manifestações viscerais, ósseas e hematológicas. Em casos raros, há também envolvimento neurológico. Atualmente, a doença de Gaucher pode ser tratada com terapia de reposição enzimática (TRE), usando GCR recombinante. A TRE é bastante eficaz no tratamento da doença, revertendo ou melhorando muitos dos seus sinais e sintomas. Entretanto, o custo do medicamento disponível é muito alto, dificultando o acesso à terapia. No Brasil, o tratamento é garantido por lei a todos os pacientes, embora os gastos com a compra do medicamento sejam muito elevados. Este custo poderia ser consideravelmente reduzido se a enzima pudesse ser produzida no Instituto Butantan, que já domina a tecnologia de produção de proteínas recombinantes em células animais. Assim, este projeto propõe a clonagem e a expressão da GCR humana em célula de mamífero (CHO), com o objetivo de estabelecer a obtenção de clones produtores recombinantes, além do processo de purificação da enzima, de modo a viabilizar, futuramente, o escalonamento da sua produção no Instituto Butantan. (AU)