Resumo
Dentre as doenças raras, as mucopolissacaridoses I e II (MPS I e II) são particularmente comuns nos estados de São Paulo e Rio Grande do Sul, sendo causadas por mutações em genes que codificam proteínas (enzimas) lisossômicas. Os tratamentos atualmente disponíveis não são curativos, sendo particularmente ineficientes para a prevenção dos sintomas neurológicos. Além disso, custam milhões d…