Resumo
A Distrofia muscular de Duchenne é uma patologia grave, podendo ser fatal por volta dos 20 anos de idade. Essa doença causa um enfraquecimento muscular devido a mutações presentes no gene que codifica a distrofina, proteína que mantêm o complexo da fibra muscular ligada a matriz extracelular. Até o momento, o tratamento existente é paliativo, e sua ação completa na célula muscular não foi…