Resumo
Doenças lisossomais são causadas pela deficiência na expressão/funcionalidade de enzimas lisossomais, sendo altamente debilitantes e, em muitos casos, levam à morte prematura de crianças/jovens (Sun, 2018). Especificamente, a doença de Pompe é devida a mutações no gene que codifica a enzima lisossomal GAA (alfa-glicosidase ácida), o que leva ao acúmulo de glicogênio nos lisossomos. Os tec…