Resumo
A eficácia limitada dos tratamentos atuais para transtornos do neurodesenvolvimento, frequentemente dificultada pela barreira hematoencefálica (BHE) e pela complexidade do sistema nervoso central (SNC), torna um grande desafio para a terapia gênica. Os Transtornos do Espectro Autista (TEA) têm sido associados a diversas mutações no gene DEAF1, incluindo variantes missense, frameshift e in…