Resumo
A mucopolissacaridose tipo I (MPS I) é uma doença genética na qual há uma deficiência na expressão da enzima ±-L-iduronidase (gene IDUA), responsável pela degradação de dois glicosaminoglicanos no interior dos lisossomos. A perturbação lisossômica gerada por este acúmulo proporciona o acometimento de vias secundárias, dentre elas, o acúmulo dos gangliosídeos GM2, GM3 e GD3 no sistema nerv…