Resumo
A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é uma doença genética degenerativa causada por mutação no gene da distrofina, resultando na perda muscular, fraqueza progressiva, perda de ambulação e morte prematura. Até o momento, não há cura para DMD e a maioria das estratégias terapêuticas visa a recuperação da expressão de distrofina, mas os resultados ainda são modestos.Estudos com pacientes h…