Resumo
A engenharia genômica baseada em CRISPR/Cas9 permite edições simultâneas no genoma com o intuito de introduzir diferentes variantes genéticas patogênicas e decifrar os pontos de conexão entre suas consequências funcionais. A aplicação dessa plataforma de edição genômica em linhagens humanas de células-tronco pluripotentes induzidas (hiPSC) pode levar à investigação de genes e tipos celula…