Resumo
Mucopolissacaridoses (MPSs) são uma subclasse de doenças lisossomais causadas por deficiência em enzimas que catabolizam glicosaminoglicanos; carboidratos cujo acúmulo nos lisossomos causa alterações esqueléticas, cardiopulmonares, auditivas e neurocognitivas. A MPS de tratamento mais difícil é a que envolve comprometimento cognitivo grave, a síndrome de Sanfilippo, ou MPS tipo III. Nesta…