Resumo
As doenças genéticas degenerativas atingem milhões de crianças em todo o mundo. Dentre essas doenças, a distrofia muscular, caracterizada como uma doença monogênica pode ser tratada na sua origem através da terapia gênica. Assim, este estudo propõe à correção do gene causador da distrofia muscular através de modificações genéticas específicas e permanentes. Para minimizar a integração inc…