Uso de células mesenquimais comprometidas com a linhagem miogênica no tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne

• Processo: 07/07788-1
• Modalidade de apoio: Bolsas no Brasil - Doutorado
• Data de Início da vigência: 01 de junho de 2008
• Data de Término da vigência: 29 de fevereiro de 2012
• Área de conhecimento: Ciências Biológicas - Imunologia
• Pesquisador responsável: Arlete Aparecida Martins Coelho-Castelo
• Beneficiário: Luciana Previato de Almeida
• Instituição Sede: Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto (FMRP). Universidade de São Paulo (USP). Ribeirão Preto , SP, Brasil
• Assunto(s): Biotecnologia Distrofia muscular Distrofia muscular de Duchenne Células-tronco mesenquimais Terapia genética
• Palavra(s)-Chave do Pesquisador: Célula Mesenquimal | Distrofia Muscular | Terapia | Biotecnologia

Resumo

As distrofias musculares são um grupo de desordens genéticas associadas com enfraquecimento muscular progressivo. A desordem recessiva ligada ao cromossomo X mais comum é a Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) e sua variante mais branda, a distrofia muscular de Becker. A DMD é causada por mutações no gene da distrofina (2,5 Mb), localizado no braço curto do cromossomo X (Xp21), afetando um a cada 3500 meninos. A ausência da distrofina desencadeia uma série de lesões musculares, culminando com necrose e cicatrização da fibra muscular, o que a torna inativa. Várias tentativas de correções por terapia gênica já foram testadas e muitas ainda estão sendo analisadas, porém um dos problemas encontrados decorre do fato da distrofina ser codificada por um gene grande, contendo 80 exons. Esse tamanho se reflete em mutações em diferentes pontos, tornando a doença de fenótipo e evolução variável. Diferentes tipos e fontes de células tronco têm sido exploradas para o tratamento da distrofia muscular, já que esse tipo celular pode se diferenciar em um grande número de células musculares precursoras, chamadas mioblastos. Dentro desse contexto, a proposta do presente projeto visa avaliar o uso de células mesenquimais, transfectadas ou não com genes MyoD e/ou Pax7, envolvidos na diferenciação de músculo esquelético, como uma possível abordagem terapêutica na distrofia de Duchenne.