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Clonagem molecular e expressão de fragmentos do gene do Fator VIII humano

Processo: 01/00209-0
Linha de fomento:Bolsas no Brasil - Mestrado
Vigência (Início): 01 de julho de 2001
Vigência (Término): 30 de junho de 2003
Área do conhecimento:Ciências Biológicas - Genética - Genética Humana e Médica
Pesquisador responsável:Dimas Tadeu Covas
Beneficiário:Virginia Picanço e Castro
Instituição-sede: Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto (FMRP). Universidade de São Paulo (USP). Ribeirão Preto , SP, Brasil
Assunto(s):Clonagem   Fator VIII   Hemofilia A

Resumo

A hemofilia A é uma doença recessiva ligada ao sexo, que apresenta incidência de cerca de 1 para 5000 indivíduos do sexo masculino, e consiste na deficiência da produção do fator VIII de coagulação sanguínea. A terapêutica mais usada, atualmente, consiste na administração de concentrados de fator VIII derivados do plasma himano. Apesar de sua eficiência no tratamento, requer uma grande quantidade de plasma e possui o potencial de transmitir doenças infecciosas. O crescente interesse em se entender os mecanismos de regulação da secreção e função do fator VIII leva e realização de experimentos que combinam abordagens de bioquímica e engenharia genética, trazendo informações inusitadas sobre esse fator de coagulação sanguínea. O presente projeto propõem através de técnicas de engenharia genética produzir o fator VIII de coagulação sanguínea, uma proteína interessante, não só pelas suas características estruturais, mas por ser uma proteína essencial para a terapêutica dos hemofílicos. Portanto, conseguir estabelecer uma linhagem celular de mamífero que se possa transformar com construções plasmidiais de fator VIII e que expresse a proteína em níveis elevados, será um passo fundamental para novos avanços na terapêutica da hemofilia. (AU)