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(Referência obtida automaticamente do Web of Science, por meio da informação sobre o financiamento pela FAPESP e o número do processo correspondente, incluída na publicação pelos autores.)

A normal life without muscle dystrophin

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Autor(es):
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Zatz, M. [1] ; Vieira, N. M. [1] ; Zucconi, E. [1] ; Pelatti, M. [1] ; Gomes, J. [1] ; Vainzof, M. [1] ; Martins-Bach, A. B. [1] ; Garcia Otaduy, M. C. [2] ; Bento dos Santos, G. [2] ; Amaro, Jr., E. [2] ; Landini, V. [1] ; Andrade, T. [1]
Número total de Autores: 12
Afiliação do(s) autor(es):
[1] Human Genome Res Ctr, Inst Biosci, Sao Paulo - Brazil
[2] Univ Sao Paulo, Fac Med, Sao Paulo - Brazil
Número total de Afiliações: 2
Tipo de documento: Artigo Científico
Fonte: Neuromuscular Disorders; v. 25, n. 5, p. 371-374, MAY 2015.
Citações Web of Science: 11
Resumo

Here we summarize the clinical history of Ringo, a golden retriever muscular dystrophy (GRMD) dog, who had a mild phenotype despite the absence of muscle dystrophin. Ringo died of cardiac arrest at age 11 and therefore displayed a normal lifespan. One of his descendants, Suflair, born April 2006, also displays a mild course. Dystrophin analysis confirmed total absence of muscle dystrophin in both dogs. Muscle utrophin expression did not differ from severely affected GRMD dogs. Finding what protects these special dogs from the dystrophic degeneration process is now a great challenge that may open new avenues for treatment. But most importantly, the demonstration that it is possible to have a functional muscle, in a medium-large animal even in the absence of dystrophin, brings new hope for Duchenne patients. (C) 2015 Elsevier B.V. All rights reserved. (AU)

Processo FAPESP: 08/57899-7 - Células tronco em doenças genéticas humanas - CETGEN
Beneficiário:Mayana Zatz
Linha de fomento: Auxílio à Pesquisa - Temático
Processo FAPESP: 13/08028-1 - CEGH-CEL - Centro de Estudos do Genoma Humano e de Células-Tronco
Beneficiário:Mayana Zatz
Linha de fomento: Auxílio à Pesquisa - Centros de Pesquisa, Inovação e Difusão - CEPIDs