| Processo: | 08/56529-1 |
| Modalidade de apoio: | Bolsas no Brasil - Mestrado |
| Data de Início da vigência: | 01 de agosto de 2009 |
| Data de Término da vigência: | 31 de julho de 2011 |
| Área de conhecimento: | Ciências Biológicas - Genética - Genética Humana e Médica |
| Pesquisador responsável: | Sang Won Han |
| Beneficiário: | Priscila Keiko Matsumoto Martin |
| Instituição Sede: | Escola Paulista de Medicina (EPM). Universidade Federal de São Paulo (UNIFESP). Campus São Paulo. São Paulo , SP, Brasil |
| Assunto(s): | Terapia genética Mucopolissacaridose I |
| Palavra(s)-Chave do Pesquisador: | Mucopolissacaridose I | Sleeping Beauty | Terapia Genica | Transposase | Vetor Nao Viral |
Resumo O Sleeping Beauty (SB) é um sistema de transposição não-viral que expressa uma transposase capaz de integrar genes em seqüências específicas do genoma de células de mamíferos, modificando-o permanentemente. Assim, ele carrega vantagens como facilidade de manipulação, produção em larga escala, purificação, maior resistência a variações temperaturas e às condições quimicamente agressivas. Além disso, a resposta imune ou a toxicidade inerente a alguns vetores virais é bem menor que os sistemas virais. Essas características do sistema SB são ideais para tratamento de doenças genéticas, como mucopolissadaridoses (MPS). A MPS tipo I é uma das mais freqüentes doenças de acúmulo lisossomal, e se caracteriza por mutações no gene que codifica a hidrolase lisossomal αL-iduronidase (IDUA). Dessa forma ocorre um acúmulo de heparam sulfato e dermatam sulfato em diversos tecidos e órgãos, provocando feições faciais grosseiras, retardo mental, anomalias esqueléticas e outras manifestações. Tratamentos como a reposição enzimática e transplante de medula óssea são realizados atualmente, porém com diversas restrições nos efeitos benéficos, além de custo elevado e mortalidade. A terapia gênica com o sistema SB poderá trazer soluções alternativas ou melhores que as atuais. Dois novos procedimentos serão elaborados e estudados quanto ao tempo e nível de expressão gênica em modelo animal: terapia gênica in vivo e ex vivo com uso de células tronco. (AU) | |
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