Nanopartículas a base de poli(beta-amino éster) para entrega de material genético em células do epitélio pigmentado de retina (ARPE-19)

Autor(es)

Guilherme Capiraço Campese

• Tipo de documento: Dissertação de Mestrado
• Imprenta: Campinas, SP.
• Instituição: Universidade Estadual de Campinas (UNICAMP). Instituto de Biologia
• Data de defesa: 2019-02-06

Membros da banca

Marcelo Bispo de Jesus; Carmen Veríssima Ferreira; Francisco Benedito Teixeira Pessine

• Orientador: Marcelo Bispo de Jesus

Resumo

Doenças associadas à retina são as maiores causas de deficiência visual mundialmente, sendo que destas uma gama possui carácter genético. O olho é especialmente propício para a aplicação de intervenções terapêuticas de cunho genético, por ter um relativo fácil acesso, uma estrutura fechada e presença da barreira hemato-retiniana. Possibilitando assim de ser explorado o desenvolvimento de vetores não-virais capazes de alterar a composição genética das células da retina. Ainda assim, a falta de compreensão sobre os mecanismos de transfecção, sua correlação com a estrutura química dos vetores e suas propriedades nanotoxicológicas tem sido um gargalo na aplicação desses vetores. Neste trabalho foram sintetizados e testados vetores não-virais poliméricos, feitos a partir de Poli(ß-Amino éster), um polímero biodegradável, sensível ao pH, de fácil síntese, para a entrega de material genético em células do epitélio pigmentado de retina ARPE-19. Utilizando uma metodologia de detecção múltipla, nossos resultados indicam uma expressiva capacidade de transfecção e baixa toxicidade dos complexos poliméricos. Além disso, demonstramos que a razão mássica por si não é suficiente para explicar a eficiência de transfecção dos complexos e que a divisão celular é um dos eventos chave para uma alta eficiência de transfecção. Sendo assim, este trabalho lança luz sobre os mecanismos de transfecção de complexos poliméricos feitos de Poli(ß-amino éster) contribuindo para o avanço no campo de terapias genéticas da câmara posterior do olho (AU)

• Processo FAPESP: 16/16259-1 - Aprimoramento bioinspirado de nanopartículas para carreamento de genes em modelo de epitélio pigmentado de retina
• Beneficiário: Guilherme Capiraço Campese
• Modalidade de apoio: Bolsas no Brasil - Mestrado