Efeito do eltrombopague sobre a expansão de células tronco e progenitoras hematopoéticas no tratamento da anemia aplástica

Resumo

A anemia aplástica adquirida é uma doença em que ocorre falência da célula tronco hematopoética, levando à pancitopenia associada à medula óssea hipocelular. A doença é causada por destruição dos precursores hematopoéticos por mecanismo imune mediado por linfócitos T citotóxicos. Historicamente, a mortalidade dessa doença sempre foi alta, tanto por complicações agudas da pancitopenia, quanto por complicações inerentes ao seu tratamento. O tratamento vigente para essa enfermidade consiste na terapia imunossupressora ou no transplante alogênico aparentado de células tronco hematopoéticas. No entanto, estudos recentes têm demonstrado que o eltrombopague, um agonista de receptor de trombopoetina, quando associado à terapia imunossupressora, melhora significativamente a resposta hematológica, aumentado a celularidade da medula óssea, o número de células das três linhagens sanguíneas no sangue periférico, independência transfusional e sobrevida geral. Adicionalmente, a porcentagem de casos com resposta hematológica completa, ou seja, com normalização do hemograma, é significativamente superior aos resultados da imunossupressão isolada, sugerindo efeito direto na recuperação da hematopoese e seus precursores. Esse estudo objetivo avaliar os efeitos do eltrombopague sobre a expansão de células tronco e progenitoras hematopoéticas, determinando a composição e fenótipo das populações de células que são repovoadas na medula óssea.