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Preclinical characterization and target validation of the antimalarial pantothenamide MMV693183

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de Vries, Laura E. ; Jansen, Patrick A. M. ; Barcelo, Catalina ; Munro, Justin ; Verhoef, Julie M. J. ; Pasaje, Charisse Flerida A. ; Rubiano, Kelly ; Striepen, Josefine ; Abla, Nada ; Berning, Luuk ; Bolscher, Judith M. ; Demarta-Gatsi, Claudia ; Henderson, Rob W. M. ; Huijs, Tonnie ; Koolen, Karin M. J. ; Tumwebaze, Patrick K. ; Yeo, Tomas ; Aguiar, Anna C. C. ; Angulo-Barturen, Inigo ; Churchyard, Alisje ; Baum, Jake ; Fernandez, Benigno Crespo ; Fuchs, Aline ; Gamo, Francisco-Javier ; Guido, Rafael V. C. ; Jimenez-Diaz, Maria Belen ; Pereira, Dhelio B. ; Rochford, Rosemary ; Roesch, Camille ; Sanz, Laura M. ; Trevitt, Graham ; Witkowski, Benoit ; Wittlin, Sergio ; Cooper, Roland A. ; Rosenthal, Philip J. ; Sauerwein, Robert W. ; Schalkwijk, Joost ; Hermkens, Pedro H. H. ; Bonnert, Roger, V ; Campo, Brice ; Fidock, David A. ; Llinas, Manuel ; Niles, Jacquin C. ; Kooij, Taco W. A. ; Dechering, Koen J.
Número total de Autores: 45
Tipo de documento: Artigo Científico
Fonte: NATURE COMMUNICATIONS; v. 13, n. 1, p. 16-pg., 2022-04-20.
Resumo

Drug resistance and a dire lack of transmission-blocking antimalarials hamper malaria elimination. Here, we present the pantothenamide MMV693183 as a first-in-class acetyl-CoA synthetase (AcAS) inhibitor to enter preclinical development. Our studies demonstrate attractive drug-like properties and in vivo efficacy in a humanized mouse model of Plasmodium falciparum infection. The compound shows single digit nanomolar in vitro activity against P. falciparum and P. vivax clinical isolates, and potently blocks P. falciparum transmission to Anopheles mosquitoes. Genetic and biochemical studies identify AcAS as the target of the MMV693183-derived antimetabolite, CoA-MMV693183. Pharmacokinetic-pharmacodynamic modelling predict that a single 30 mg oral dose is sufficient to cure a malaria infection in humans. Toxicology studies in rats indicate a > 30-fold safety margin in relation to the predicted human efficacious exposure. In conclusion, MMV693183 represents a promising candidate for further (pre)clinical development with a novel mode of action for treatment of malaria and blocking transmission. (AU)

Processo FAPESP: 13/07600-3 - CIBFar - Centro de Inovação em Biodiversidade e Fármacos
Beneficiário:Glaucius Oliva
Modalidade de apoio: Auxílio à Pesquisa - Centros de Pesquisa, Inovação e Difusão - CEPIDs
Processo FAPESP: 19/19708-0 - Identificação de novos compostos antimaláricos: uma estratégia multidisciplinar visando a busca por classes ativas contra novos alvos moleculares e diferentes estágios de vida do Plasmodium spp
Beneficiário:Anna Caroline Campos Aguiar
Modalidade de apoio: Auxílio à Pesquisa - Jovens Pesquisadores
Processo FAPESP: 20/12904-5 - Descoberta de inibidores de Plasmodium falciparum a partir de plantas do Cerrado como candidatos a compostos líderes para a malária: estudos integrados de cromatografia de ultra eficiência, espectroscopia e ensaios biológicos
Beneficiário:Rafael Victorio Carvalho Guido
Modalidade de apoio: Auxílio à Pesquisa - Programa BIOTA - Regular