Criação de base de dados de pacientes com Mieloma múltiplo tratados com medicamentos não disponíveis no SUS para avaliar eficácia terapêutica: estudo retrospectivo e prospectivo

• Processo: 21/02038-1
• Modalidade de apoio: Bolsas no Brasil - Iniciação Científica
• Data de Início da vigência: 01 de julho de 2021
• Data de Término da vigência: 30 de junho de 2022
• Área de conhecimento: Ciências da Saúde - Medicina - Clínica Médica
• Pesquisador responsável: Nelson Hamerschlak
• Beneficiário: Beatriz Peral Venet Ferreira
• Instituição Sede: Instituto Israelita de Ensino e Pesquisa Albert Einstein (IIEPAE). Sociedade Beneficente Israelita Brasileira Albert Einstein (SBIBAE). São Paulo , SP, Brasil
• Assunto(s): Hematologia Mieloma múltiplo Transplante autólogo Medula óssea Registros médicos Avaliação terapêutica Estudos de coortes Estudos retrospectivos Estudos prospectivos
• Palavra(s)-Chave do Pesquisador: covariável mudando no tempo | Estudo de coorte | mieloma múltiplo | Novas drogas | sistema universal de saúde | Oncologia, Hematologia

Resumo

Mieloma múltiplo é uma doença hematológica maligna, cuja incidência é maior em idosos. A doença é considerada incurável. Vários medicamentos novos surgiram nos últimos anos e estima-se que a disponibilidade de novas medicações aumente a sobrevida. Estudos de fase III pivotais, no entanto, focaram em sobrevida livre de progressão, e não em sobrevida global. Este é um estudo de coorte observacional. Haverá duas coortes: (1) uma retrospectiva, de 2006 a 2020, e (2) uma prospectiva, de 2021 a 2023. Os dados serão coletados dos prontuários dos pacientes. Serão incluídos todos pacientes tratados no HIAE por Mieloma múltiplo. Os objetivos principais são montar uma base de dados de pacientes com Mieloma múltiplo tratados com medicamentos não disponíveis no SUS e avaliar as mudanças no risco de morte ao longo dos anos e tentar correlacionar essas mudanças com a disponibilidade de novas medicações. A hipótese é que a disponibilidade de novas drogas aumenta a sobrevida dos pacientes. Outros objetivos são comparar os resultados de pacientes elegíveis e não elegíveis para transplante autólogo de medula óssea e descrever as características clínico-epidemiológicas dos pacientes. Os desfechos primários estudados serão sobrevida global, sobrevida livre de progressão, tempo até o próximo tratamento, resposta ao regime de indução, qualidade de vida, segundo transplante, e número de células coletadas para transplante autólogo. As curvas de sobrevida serão analisadas por curvas de Kaplan-Meier e comparadas por teste do log-rank com análise pelo modelo de Cox.