Avaliação in vitro e in vivo de nanodispersões líquido-cristalinas para veiculação de siRNA-TRP-1 como alternativa para o tratamento tópico do vitiligo

Resumo

A terapia gênica com RNA de interferência (RNAi) como alternativa para o tratamento de diversas doenças vem sendo cada vez mais estudada e compreendida por diversos grupos de pesquisa em âmbito nacional e internacional. A interferência com RNAi é um processo intimamente relacionado com a expressão de genes, podendo ser utilizado não apenas para pesquisa gênomica funcional, mas também como uma valiosa ferramenta para o tratamento de doenças em que ocorra uma mutação ou superexpressão gênica. Diversos estudos tem demonstrados resultados promissores com a utilização desses RNAi para o tratamento de doenças cutâneas que envolvem a superexpressão ou desregulação de genes. No entanto, o desafio encontra-se no desenvolvimento de um sistema de veiculação seguro e eficaz capaz de viabilizar a utilização de siRNAs para o tratamento de doenças. O vitiligo é uma doença autoimune de pele caracterizada pela perda progressiva das células responsáveis pela síntese do pigmento melanina (melanócitos), com a destruição dos melanócitos pelos autoanticorpos do paciente. Um alvo terapêutico para uma terapia gênica de silenciamento pode ser a TRP-1 (proteína relacionada à tirosinase 1) uma vez que esta é expressa na membrana de melanócitos como alvo para sua destruição, condição esta apresentada no vitiligo. Neste sentido, o presente projeto, visa a avaliação in vivo e in vitro de nanodispersões líquido-cristalinas com siRNAi-TRP-1 específico para o tratamento tópico do vitiligo.