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Geração e caracterização funcional de células neurais derivadas de iPSCs de pacientes com doenças neurodegenerativas

Processo: 17/13973-8
Linha de fomento:Bolsas no Exterior - Estágio de Pesquisa - Mestrado
Vigência (Início): 05 de janeiro de 2018
Vigência (Término): 04 de julho de 2018
Área do conhecimento:Ciências Agrárias - Medicina Veterinária - Reprodução Animal
Pesquisador responsável:Fabiana Fernandes Bressan
Beneficiário:Lucas Simões Machado
Supervisor no Exterior: Poul Hyttel
Instituição-sede: Faculdade de Zootecnia e Engenharia de Alimentos (FZEA). Universidade de São Paulo (USP). Pirassununga , SP, Brasil
Local de pesquisa : University of Copenhagen, Frederiksberg, Dinamarca  
Vinculado à bolsa:17/02159-8 - Indução da pluripotência celular e diferenciação in vitro no modelo suíno como modelo translacional, BP.MS
Assunto(s):Células-tronco pluripotentes

Resumo

Células pluripotentes induzidas (do inglês, induced pluripotent stem cells, iPSCs) são células pluripotentes derivadas de células diferenciadas que readquiriram a pluripotência através da expressão de fatores de transcrição específicos. Esse processo é também conhecido como reprogramação celular. Esse método único nos permite estudar enfermidades cujas amostras de pacientes eram difíceis de serem obtidas. Devido as dificuldades de obter amostras cerebrais de pacientes, a diferenciação direta de iPSCs em células neurais afetadas por enfermidades neurológicas são de grande importância. Essa tecnologia nos permite criar novos modelos in vitro de síndromes e enfermidades neurodegenerativas, além de ser possível cultivar células neurais específicas por longos períodos de tempo. Consequentemente, essas técnicas abrem novas possibilidades na medicina regenerativa e plataformas de testes de novos fármacos. Anteriormente, este grupo reprogramou com sucesso fibroblastos humanos de pacientes com a Doença de Alzheimer (DA) com a mutação no gene presenilin 1 (PSEN1), gene comumente mutado nos casos de DA familiar. Além disso, este grupo já reparou mutações de nucleotídeo único no gene PSEN1 usando o sistema CRISPR/Cas9. Então, este projeto propõe a geração de neurônios derivados de iPSCs e iPSCs corrigidas originadas de pacientes com DA para a comparação de seu transcriptoma e perfil proteico.