Avaliação in vitro do uso potencial de células-tronco no tratamento da distrofia muscular

• Processo: 00/01592-9
• Modalidade de apoio: Bolsas no Brasil - Mestrado
• Data de Início da vigência: 01 de abril de 2000
• Data de Término da vigência: 31 de março de 2002
• Área de conhecimento: Ciências Biológicas - Bioquímica - Biologia Molecular
• Pesquisador responsável: Mayana Zatz
• Beneficiário: Tatiana Jazedje da Costa Silva
• Instituição Sede: Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto (FMRP). Universidade de São Paulo (USP). Ribeirão Preto , SP, Brasil
• Vinculado ao auxílio: 97/06229-5 - Desenvolvimento e avaliação de novos vetores para terapia gênica do câncer e doenças degenerativas, AP.JP
• Assunto(s): Cães Distrofia muscular de Duchenne Células-tronco Medula óssea Terapia genética
• Palavra(s)-Chave do Pesquisador: Cao | Celula-Tronco | Distrofia Muscular | Medula Ossea | Terapia Genica | Vetor

Resumo

A distrofia muscular do tipo Duchenne (DMD) é uma doença incurável causada por mutações no gen da distrofina. Estudos preliminares em camundongos mdx mostram que células-tronco da medula óssea geneticamente modificadas por um vetor do gen da distrofina e infundidas via endovenosa podem colonizar o músculo e promover a expressão da proteína neste tecido. O objetivo deste projeto é desenvolver o método de reinfusão de células-tronco geneticamente modificadas por um vetor de distrofina, no modelo do cão distrófico. (AU)