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Avaliação in vitro do uso potencial de células tronco no tratamento da distrofia muscular

Processo: 02/00808-3
Modalidade de apoio:Bolsas no Brasil - Doutorado Direto
Data de Início da vigência: 01 de abril de 2002
Data de Término da vigência: 31 de março de 2005
Área de conhecimento:Ciências Biológicas - Genética - Genética Humana e Médica
Pesquisador responsável:Mayana Zatz
Beneficiário:Tatiana Jazedje da Costa Silva
Instituição Sede: Instituto de Biociências (IB). Universidade de São Paulo (USP). São Paulo , SP, Brasil
Vinculado ao auxílio:99/11151-0 - As doenças genéticas contribuindo para a compreensão do funcionamento gênico, AP.TEM
Assunto(s):Distrofia muscular de Duchenne   Transplante de células-tronco
Palavra(s)-Chave do Pesquisador:Celulas-Tronco | Cordao Umbilical | Distrofia Muscular | Mioblasto

Resumo

Dentre as doenças que afetam a musculatura, a Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), doença recessiva ligada ao X, é a mais grave e a mais freqüente, afetando 1 a cada 3500 meninos. Vários tipos de tratamentos já foram testados em pacientes com DMD, sem sucesso, e os meninos afetados morrem geralmente antes da segunda década de vida. O transplante de células-tronco, que já é utilizado para o tratamento de várias doenças hematológicas e auto-imunes, pode ser uma alternativa para o tratamento destes pacientes. Tais células são totipotentes na fase embrionária, e especula-se que, mesmo células de indivíduos adultos, tenham uma capacidade regenerativa bastante grande. São células raras, representando apenas 0,1 a 3 % do total de células brancas do organismo. Recentemente, pesquisadores israelenses mostraram que células-tronco de embriões de camundongo diferenciaram-se em células musculares cardíacas, "in vitro". Com base neste e em outros experimentos, nosso objetivo é verificar a capacidade das células-tronco obtidas de cordão umbilical e placenta de se diferenciarem, ou não, em células musculares em cultura e expressarem a distrofina. (AU)

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