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(Referência obtida automaticamente do Web of Science, por meio da informação sobre o financiamento pela FAPESP e o número do processo correspondente, incluída na publicação pelos autores.)

A fast method to reprogram and CRISPR/Cas9 gene editing from erythroblasts

Texto completo
Autor(es):
Melo, Uira Souto [1] ; Leite, Felipe de Souza [1] ; Costa, Silvia [1] ; Rosenberg, Carla [1] ; Zatz, Mayana [1]
Número total de Autores: 5
Afiliação do(s) autor(es):
[1] Univ Sao Paulo, Human Genome & Stem Cell Res Ctr, Biosci Inst, Dept Genet & Evolutionary Biol, BR-05508900 Sao Paulo, SP - Brazil
Número total de Afiliações: 1
Tipo de documento: Artigo Científico
Fonte: STEM CELL RESEARCH; v. 31, p. 52-54, AUG 2018.
Citações Web of Science: 1
Resumo

An efficient one-step procedure to reprogram fibroblasts into human induced pluripotent stem cells (hiPSC) and perform CRISPR/Cas9 gene editing simultaneously was recently reported. Here we show that such simultaneous reprogramming and gene editing can be efficiently done from erythroblasts. We successfully obtained human induced pluripotent stem cells colonies together with in frame and out of frame CAPN1 mutations in one or both alleles. We did not identify off-targets in edited cell lines. The entire process, from blood collection to mutated hiPSC took approximately 5 weeks, a much shorter period than standard multi-step methodologies using fibroblasts. Noteworthy, blood drawing is a less invasive procedure than a skin biopsy. (AU)

Processo FAPESP: 16/22318-0 - Novas estratégias visando o tratamento da Distrofia de Duchenne
Beneficiário:Felipe de Souza Leite
Linha de fomento: Bolsas no Brasil - Pós-Doutorado
Processo FAPESP: 16/14517-3 - Identificação de variantes/mecanismos protetores em indivíduos com mutação patogênica no gene SPAST assintomáticos ou levemente afetados
Beneficiário:Uirá Souto Melo
Linha de fomento: Bolsas no Brasil - Pós-Doutorado
Processo FAPESP: 13/08028-1 - CEGH-CEL - Centro de Estudos do Genoma Humano e de Células-Tronco
Beneficiário:Mayana Zatz
Linha de fomento: Auxílio à Pesquisa - Centros de Pesquisa, Inovação e Difusão - CEPIDs