Evaluation of the in vitro and in vivo efficacy and safety of the oligonucleotide MT-02 for the treatment of sarcopenia

• Grant number: 25/21290-4
• Support Opportunities: Scholarships in Brazil - Technical Training Program - Technical Training
• Start date: November 01, 2025
• End date: September 30, 2027
• Field of knowledge: Biological Sciences - Biology
• Principal Investigator: William Jose da Silva
• Grantee: Thiago Rentz Ferreira Laginski
• Associated research grant: 24/22114-2 - Development of MT-02: Oligonucleotide Aimed at the Treatment of Sarcopenia, AP.PIPE

Abstract

A Mirscience Therapeutics está desenvolvendo uma nova tecnologia para o tratamento da sarcopenia. Nesse sentido, identificamos o do miR-29b como alvo terapêutico visando a recuperação de massa e força muscular neste quadro. Assim, esta proposta PIPE fase 2 visa desenvolver um oligonucleotídeo com modificações químicas que viabilize a inibição do miR- 29b no músculo esquelético. A quota de bolsa TT-5 é necessária no âmbito do projeto para a realização dos experimentos in vitro e in vivos necessários no desenvolvimento desta estratégia terapêutica. Inicialmente serão avaliadas a eficiência e a segurança de diferentes modelos de oligonucleotídeos da MT-02 em cultura de células musculares C2C12 visando identificar a sequência com maior potencial para os testes in vivo. Após este período camundongos com sarcopenia serão tratados com a molécula de interesse para análise do efeito e segurança, assim como a definição de dose terapêutica e periodização de tratamento. Nesse contexto, o bolsista TT-5 será responsável pela manipulação de linhagens celulares e animais de laboratório, assim como a realização análises histológicas e moleculares no escopo do projeto. O bolsista atuara ativamente na condução do planejamento dos experimentos, resolução de problemas e na interpretação de resultados, priorizando resultados que agreguem valor para os pontos de verificação dos objetivos do projeto PIPE fase 2.